En este primer artículo de nuestra serie sobre biología molecular, abordaremos la relevancia de la evolución científica y tecnológica en el ámbito de la investigación y desarrollo.
Una nueva era de ciencia innovadora está transformando las industrias de la salud, la biotecnología y la agricultura. El enfoque científico para el tratamiento de pacientes, la lucha contra enfermedades emergentes y la erradicación del hambre en el mundo experimentó una transformación gracias a las tecnologías moleculares. Estas permiten a los científicos manipular y editar el genoma, desentrañar enfermedades metabólicas y caracterizar digitalmente la eficacia de los tratamientos.
Los avances y descubrimientos en genómica y otras ciencias de frontera, conocidas colectivamente como ómicas (un conjunto de disciplinas biológicas cuyos nombres terminan en el sufijo -ómica, como proteómica, metabolómica, metagenómica, etc.), permitieron el desarrollo de la medicina personalizada, la rápida creación de vacunas y la agricultura sostenible en un entorno en constante cambio.
Biología molecular: el pilar de I y D
La biología molecular constituye el pilar de la investigación y desarrollo en una amplia gama de industrias, que van desde la biofarmacéutica y la biotecnología hasta la ciencia agrícola y el desarrollo de vacunas. La inversión en investigación y desarrollo alcanza su nivel más alto.
- Las 20 principales empresas farmacéuticas están preparadas para invertir alrededor de $60 mil millones de dólares en el desarrollo de medicamentos anualmente.
- El sector biofarmacéutico invierte, en promedio, seis veces más en investigación y desarrollo, como proporción de las ventas, que todas las demás industrias combinadas.
- El costo promedio de llevar un solo fármaco al mercado es ahora de casi $2.6 mil millones de dólares.
Con la inversión masiva en investigación y desarrollo biofarmacéutico, podría pensarse que llevar nuevos medicamentos al mercado es una empresa exitosa. En realidad, después de 10 a 15 años de desarrollo y miles de millones de dólares invertidos, solo el 12 % de las nuevas entidades moleculares que comienzan ensayos clínicos llegan a obtener la aprobación de la FDA como tratamientos para enfermedades.
La necesidad de un proceso de investigación y desarrollo sólido
Aunque los medicamentos pueden fracasar en las primeras etapas de investigación y desarrollo debido a diversas razones, los fracasos también son 
comunes durante las últimas etapas de desarrollo y ensayos clínicos, ya sea por toxicidad no documentada o por falta de eficacia. Aun así, otros tratamientos, que podrían ser excelentes terapias, fracasan durante el proceso de solicitud de nuevos medicamentos en investigación (IND) debido a la inconsistencia en las pruebas de I y D o a la falta general de evidencia de datos de respaldo proporcionada a la FDA. La pérdida de un fármaco en la etapa inicial de desarrollo es una parte natural y aceptada del proceso de investigación y desarrollo, ya que se examinan y prueban numerosos compuestos y terapias. Por el contrario, un fracaso en la etapa final puede resultar devastador incluso para la compañía farmacéutica más sólida.
En esencia, las inversiones en investigación y desarrollo generan tecnología crucial a partir de la cual una empresa puede desarrollar nuevos productos y servicios. Sin embargo, para que la investigación y el desarrollo generen un valor genuino, su papel y sus datos deben integrarse de manera centralizada en la organización.
Lamentablemente, muchas empresas carecen de una estrategia de investigación y desarrollo que posea la agilidad necesaria, las capacidades de captura de datos y la solidez para convertir las aspiraciones de la organización en realidad. En lugar de funcionar como el motor innovador de la empresa, la investigación y el desarrollo pueden quedar aislados y desconectados del liderazgo y la gestión de la calidad, sin estar en sintonía con la supervisión necesaria. Esto conlleva a un aumento de gastos innecesarios, disminuye la eficiencia e incluso puede provocar fallas catastróficas en la etapa final de la investigación y el desarrollo.
Las empresas que aspiran a mantenerse a la vanguardia de sus competidores deben contar con una estrategia de investigación y desarrollo sólida que maximice sus innovaciones, acelere el tiempo de comercialización y facilite la transición a través de obstáculos que les permitan alcanzar hitos de desarrollo. Una parte clave para que esta estrategia funcione es encontrar maneras de reducir los costos y las pérdidas innecesarias, al mismo tiempo que se fomenta la innovación y la colaboración necesarias para tener éxito en el actual mundo acelerado.
La industria biofarmacéutica enfrenta algunos de los costos relacionados con la investigación y el desarrollo más elevados en comparación con todos los demás campos. Además, enfrenta una batalla cuesta arriba, dado que, en su esencia, casi toda la biología molecular abarca redes superpuestas de tecnologías relacionadas con la ómica. Es posible que se necesite realizar una secuenciación en profundidad para identificar variantes alélicas relevantes, tanto con efectos conocidos como desconocidos, antes de poder comenzar a diseñar terapias pertinentes.
Cómo aprovechar el poder de los datos biológicos
El acceso fácil a la información genómica completa podría eventualmente inducir un cambio en los enfoques regulatorios al considerar la aprobación de nuevos medicamentos y diagnósticos destinados a mutaciones raras y medicina personalizada. Como resultado, el campo de la biología molecular está desarrollando una creciente dependencia de las tecnologías de simulación y automatización de software, tales como los enfoques predictivos impulsados por la inteligencia artificial, la biología digital, la cadena de bloques, la nanotecnología, la impresión 3D, la robótica, la realidad extendida y otras numerosas tecnologías.
El uso de big data y modelos predictivos para procesos biológicos y farmacológicos se está extendiendo, ya que las organizaciones de investigación y desarrollo aprovechan conjuntos de datos moleculares y clínicos más variados.
El machine learning y el análisis avanzado permiten la extracción de datos en conjuntos de datos cada vez mayores, lo que permite a los científicos comprender y visualizar las interacciones farmacológicas con los objetivos y predecir in silico la probabilidad de éxito de una molécula antes de que se haya levantado una sola pipeta en el laboratorio.
Esto supone un beneficio profundo en la capacidad de los fabricantes para identificar moléculas con la mayor probabilidad de tener un desarrollo exitoso, y a su vez, la ventaja adicional de detectar fallos de manera temprana en el proceso de descubrimiento y desarrollo. Los ensayos clínicos también podrían ser más pequeños, más cortos, menos costosos y proporcionar una comprensión más profunda.
Sin embargo, la investigación y el desarrollo biofarmacéuticos a menudo se quedan rezagados en cuanto a los esfuerzos de transformación digital debido a:
- Preocupaciones sobre la falta de cumplimiento con los grupos regulatorios.
- Consistencia e integridad de los datos.
- Cambios y ralentizaciones en la línea de desarrollo.
- Falta de habilidades digitales.
- Falta de conocimiento adecuado sobre los conceptos relacionados con los datos digitales y su aplicación.
4 claves para un cambio exitoso
Nuestra experiencia con empresas dentro y fuera de la industria biofarmacéutica nos muestra que existen cuatro principios fundamentales para tener éxito con este tipo de programa de cambio integral:
- En primer lugar, las organizaciones de investigación y desarrollo deben identificar y priorizar sus fuentes críticas de valor, es decir, aquellas capacidades que proporcionan una diferenciación competitiva y que se beneficiarían más de la digitalización.
- En segundo lugar, deben construir sus motores de entrega, no solo al gestionar nuevas tecnologías digitales, sino también al integrar la ciencia de datos ágil en un nivel fundamental.
- En tercer lugar, las empresas de investigación y desarrollo deben explorar opciones para modernizar sus infraestructuras de TI, como adoptar plataformas digitales en la nube que ofrezcan software como servicio (SaaS). De este modo, la organización puede gestionar sus datos como un activo estratégico sin preocuparse por los contenedores que almacenan esa información ni por los protocolos de seguridad que la protegen.
- Por último, las empresas deben garantizar que desarrollen y mantengan competencias básicas de gestión que les permitan llevar a cabo una agenda digital exitosa.
Dentro de la investigación y el desarrollo biofarmacéuticos, estas tecnologías brindan una oportunidad para mejorar los resultados de los pacientes mediante tratamientos personalizados, reducir los costos de desarrollo de fármacos y acelerar el tiempo de los ensayos clínicos.
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